關於統計數據在因果關係的流行病學研究中的作用存在很多爭論。 在流行病學中，統計學主要是用於評估基於人類（以及動物）種群的數據的方法的集合。 特別是，統計學是一種對不確定現象進行量化和測量的技術。 所有處理現實的非確定性、可變方面的科學研究都可以從統計方法中受益。 在流行病學中，可變性是觀察單位所固有的——一個人不是一個確定性的實體。 雖然實驗設計會在更好地滿足隨機變化方面的統計假設方面得到改進，但出於倫理和實際原因，這種方法並不常見。 相反，流行病學從事的是觀察性研究，這些研究與隨機性和其他變異性來源相關聯。
統計理論關注如何控制數據中的非結構化可變性，以便從經驗觀察中做出有效的推論。 由於缺乏對所研究現象的可變行為的任何解釋，統計假設它是 隨機——也就是說，與某些平均自然狀態的非系統性偏差（參見 Greenland 1990 對這些假設的批評）。
科學依賴於經驗 證據 以證明其自然事件的理論模型是否有效。 事實上，統計理論中使用的方法決定了現實世界中的觀察與科學家以數學模型形式對現象的看法的符合程度。 因此，必須謹慎選擇基於數學的統計方法； 有很多關於“如何用統計數字說謊”的例子。 因此，流行病學家應該意識到他們用於衡量疾病風險的技術的適當性。 特別是，在解釋具有統計顯著性和非統計顯著性的結果時需要格外小心。
這個詞的第一個意思 統計 與根據一組值計算的任何匯總數量相關。 算術平均數、中位數或眾數等描述性指標或統計量被廣泛用於總結一系列觀察中的信息。 歷史上，這些摘要描述符被各州用於行政目的，因此被命名為 統計. 在流行病學中，常見的統計數據源自流行病學本質的比較，它提出的問題包括：“一個人群是否比另一個人群更容易患病？” 在進行此類比較時，相對風險是衡量個體特徵與患病概率之間關聯強度的常用指標，最常用於病原學研究； 歸因風險也是衡量個體特徵與疾病發生之間關聯的指標，但它強調的是通過消除相關因素的干預措施所避免的病例數的增加——它主要應用於公共衛生和預防醫學。
這個詞的第二個意思 統計 涉及技術的收集和統計推斷的基礎理論。 這是歸納邏輯的一種特殊形式，它指定了從一組特定的經驗觀察中獲得有效概括的規則。 如果滿足某些假設，這種概括將是有效的。 這是未經教育地使用統計數據欺騙我們的第二種方式：在觀察流行病學中，很難確定統計技術所隱含的假設。 因此，敏感性分析和穩健估計應該是任何正確進行的數據分析的伴侶。 最終結論也應基於整體知識，而不應完全依賴統計假設檢驗的結果。
定義
A 統計單位 是進行經驗觀察的元素。 它可以是一個人、一個生物標本或一塊待分析的原材料。 通常統計單位由研究人員獨立選擇，但有時可以設置更複雜的設計。 例如，在縱向研究中，隨著時間的推移對一組人進行一系列確定； 本研究中的統計單位是一組決定，它們不是獨立的，而是根據它們與被研究的每個人的各自聯繫構成的。 統計單位之間缺乏獨立性或相關性，在統計分析中值得特別注意。
A 變量 是在給定統計單位上測量的個體特徵。 它應該與 不變，固定的個體特徵——例如，在對人類的研究中，頭部或胸部是常數，而研究中單個成員的性別是變量。
使用不同的方法評估變量 測量尺度. 第一個區別是定性和定量尺度。 定性變量提供不同的 形式 or 類別. 如果每種模態不能相對於其他模態進行排序或排序——例如，頭髮顏色或性別模態——我們將變量表示為 公稱. 如果類別可以排序——比如疾病的嚴重程度——變量稱為 序數. 當一個變量由一個數值組成時，我們說這個尺度是定量的。 一種 離散的 scale 表示變量只能取一些確定的值——例如，疾病病例數的整數值。 一種 連續 尺度用於那些導致 實 數字。 據說連續尺度是 間隔 當 null 值具有純粹的約定意義時縮放。 也就是說，零值並不意味著零數量——例如，零攝氏度的溫度並不意味著零熱能。 在這種情況下，只有值之間的差異才有意義（這就是術語“間隔”尺度的原因）。 一個真正的空值表示 比 規模。 對於在該尺度上測量的變量，值的比率也是有意義的：事實上，兩倍的比率意味著兩倍的數量。 例如，說一個物體的溫度是第二個物體的兩倍意味著它的熱能是第二個物體的兩倍， 前提是 溫度是按比例測量的（例如，以開爾文度為單位）。 給定變量的一組允許值稱為變量的域。
統計範式
統計學處理從一組特定觀察結果中概括的方法。 這組經驗測量稱為 樣品. 我們從樣本中計算出一些描述性統計數據，以總結收集到的信息。
為了表徵一組測量通常需要的基本信息與其集中趨勢和可變性有關。 在幾個備選方案之間的選擇取決於用於測量現象的尺度以及計算統計數據的目的。 在表 1 中，描述了集中趨勢和變異性（或離散度）的不同度量，並與適當的度量尺度相關聯。
表 1. 按測量尺度劃分的集中趨勢和分散指數
|
測量尺度 |
||||
|
定性 |
量 |
|||
|
指數 |
定義 |
公稱 |
序數 |
區間/比率 |
|
算術平均值 |
觀察值總和除以觀察總數 |
|
|
x |
|
中位數 |
觀察到的分佈的中點值 |
|
x |
x |
|
模式 |
最常見的值 |
x |
x |
x |
|
範圍 |
分佈的最低和最高值 |
|
x |
x |
|
方差 |
每個值與平均值的平方差之和除以觀察總數減 1 |
|
|
x |
計算的描述性統計量稱為 估計 當我們用它們來代替從中選擇樣本的人口的類似數量時。 估計的人口對應物是常量，稱為 參數. 可以使用不同的統計方法獲得相同參數的估計值。 估計應該既有效又精確。
總體樣本範式意味著可以通過從總體中選擇樣本的方式來確保有效性。 隨機或概率抽樣是通常的策略：如果總體中的每個成員被包含在樣本中的概率相同，那麼平均而言，我們的樣本應該代表總體，而且，任何與我們期望的偏差都可能是偶然解釋的。 如果已經執行了隨機抽樣，也可以計算出與我們預期的給定偏差的概率。 同樣的推理適用於為我們的樣本計算的關於總體參數的估計值。 例如，我們將樣本的算術平均值作為總體平均值的估計值。 樣本平均值和總體平均值之間的任何差異（如果存在）都歸因於樣本中成員的選擇過程中的隨機波動。 如果樣本是隨機選擇的，我們可以計算出這種差異的任何值的概率。 如果樣本估計值與總體參數之間的偏差不能由偶然原因解釋，則稱該估計值是 偏. 觀察或實驗的設計為估計提供了有效性，基本的統計範式是隨機抽樣。
在醫學中，當不同群體之間的比較是研究的目的時，採用第二種範式。 一個典型的例子是對照臨床試驗：根據預先定義的標準選擇一組具有相似特徵的患者。 在這個階段不關心代表性。 每位參加試驗的患者都通過隨機程序分配到治療組（接受標準療法和待評估的新藥）或對照組（接受標準療法和安慰劑）。 在此設計中，將患者隨機分配到每個組取代了樣本成員的隨機選擇。 兩組之間差異的估計可以統計評估，因為在新藥無效的假設下，我們可以計算任何非零差異的概率。
在流行病學中，我們缺乏隨機組合暴露人群和非暴露人群的可能性。 在這種情況下，我們仍然可以使用統計方法，就好像分析的組是隨機選擇或分配的一樣。 這一假設的正確性主要取決於研究設計。 這一點特別重要，它強調了流行病學研究設計相對於生物醫學研究中統計技術的重要性。
信號與噪聲
術語 隨機變量 指的是一個變量，其定義的概率與它可以假設的每個值相關聯。 隨機變量概率分佈的理論模型是總體模型。 樣本對應物由樣本頻率分佈表示。 這是報告一組數據的有用方法； 它由一個笛卡爾平面組成，橫軸是感興趣的變量，縱軸是頻率或相對頻率。 圖形顯示使我們能夠很容易地看到什麼是最頻繁的值，以及分佈如何集中在某些中心值（如算術平均值）周圍。
對於隨機變量及其概率分佈，我們使用術語 參數, 平均期望值 （而不是算術平均值）和 方差. 這些理論模型描述了給定現象的可變性。 在信息論中，信號用集中趨勢（例如均值）來表示，而噪聲則用分散指數（例如方差）來衡量。
為了說明統計推斷，我們將使用二項式模型。 在接下來的部分中，將介紹點估計和置信區間的概念、假設檢驗和錯誤決策的概率以及研究的功效。
表 2. 二項式實驗的可能結果（是 = 1，否 = 0）及其概率（n = 3）
|
工作者 |
可能性 |
||
|
A |
B |
C |
|
|
0 |
0 |
0 |
|
|
1 |
0 |
0 |
|
|
0 |
1 |
0 |
|
|
0 |
0 |
1 |
|
|
0 |
1 |
1 |
|
|
1 |
0 |
1 |
|
|
1 |
1 |
0 |
|
|
1 |
1 |
1 |
|
一個例子：二項分佈
在生物醫學研究和流行病學中，最重要的隨機變異模型是二項分佈。 它依賴於這樣一個事實，即大多數現象表現為只有兩個類別的名義變量：例如，疾病的存在/不存在：活著/死亡，或康復/生病。 在這種情況下，我們感興趣的是成功的可能性——即感興趣的事件（例如，存在疾病、活著或康復）——以及可以改變它的因素或變量。 讓我們考慮一下 n = 3 名工人，假設我們對有視力障礙（是/否）的概率 p 感興趣。 我們觀察的結果可能是表 2 中的可能結果。
表 3. 二項式實驗的可能結果（是 = 1，否 = 0）及其概率（n = 3）
|
成功次數 |
可能性 |
|
0 |
|
|
1 |
|
|
2 |
|
|
3 |
|
任何這些事件組合的概率很容易通過考慮 p 來獲得，p 是（個體）成功概率，對每個受試者都是常數並且獨立於其他結果。 由於我們感興趣的是成功的總數而不是特定的有序序列，我們可以按如下方式重新排列表格（見表 3），並且通常表示 x 成功 P（x） 如：
哪裡 x 是成功的次數和符號 x! 表示的階乘 x，即 x! = x×(x–1)×(x–2)…×1。
當我們考慮事件“生病/未生病”時，個體概率， 
指假定主體的狀態； 在流行病學中，這種概率被稱為“患病率”。 為了估計 p，我們使用樣本比例：
p = x/n
有差異：
在一個假設的無限系列的相同大小的複製樣本中 n，我們會得到不同的樣本比例 p = x/n, 概率由二項式公式給出。 的“真實”價值 由每個樣本比例估計，並且 p 的置信區間，即 p 的一組可能值，給定觀察數據和預定義的置信水平（比如 95%），從二項分佈估計為p 的一組值，它給出的概率是 x 大於預先指定的值（比如 2.5%）。 對於我們觀察到的假設實驗 x = 15 次成功 n = 30 次試驗，估計成功的概率為：
表 4. 二項分佈。 不同值的概率 在 n = 15 次試驗中 x = 30 次成功
|
|
可能性 |
|
0.200 |
0.0002 |
|
0.300 |
0.0116 |
|
0.334 |
0.025 |
|
0.400 |
0.078 |
|
0.500 |
0.144 |
|
0.600 |
0.078 |
|
0.666 |
0.025 |
|
0.700 |
0.0116 |
從表 95 中獲得的 p 的 4% 置信區間為 0.334 – 0.666。 表中的每個條目顯示的概率 x = 15 次成功 n = 30 次試驗，用二項式公式計算； 例如，對於 = 0.30，我們從：
為 n 大和 p 接近 0.5 我們可以使用基於高斯分佈的近似值：
哪裡 za /2 表示概率的標準高斯分佈的值
P (|z| ³ za /2) = a/2;
1 – a 是選定的置信水平。 對於所考慮的例子， = 15/30 = 0.5； n = 30 並且來自標準高斯表 z0.025 = 1.96。 95% 的置信區間導致值集 0.321 – 0.679，通過代入獲得 p = 0.5， n = 30，和 z0.025 = 1.96 代入上述高斯分佈方程。 請注意，這些值接近於之前計算的精確值。
假設的統計檢驗包括關於人口參數值的決策程序。 假設，在前面的例子中，我們想要解決一個命題，即給定工廠的工人視力受損的風險較高。 我們的經驗觀察要檢驗的科學假設是“特定工廠的工人視力受損的風險增加”。 統計學家通過偽造補充假設“視力障礙風險沒有升高”來證明這些假設。 這遵循數學證明 荒謬的 並且，經驗證據不用於驗證斷言，而僅用於證偽斷言。 統計假設稱為 零假設. 第二步涉及為用於對觀察中的可變性建模的概率分佈的參數指定一個值。 在我們的示例中，由於現像是二元的（即存在/不存在視覺障礙），我們選擇參數為 p 的二項分佈，即視覺障礙的概率。 零假設斷言 = 0.25，比方說。 該值是從有關該主題的知識集合和非暴露（即非工人）人群中視力障礙通常流行的先驗知識中選擇的。 假設我們的數據產生了一個估計 = 0.50，來自被檢查的 30 名工人。
我們可以拒絕原假設嗎？
如果是，贊成什麼 替代 假設？
如果證據表明原假設被拒絕，我們將指定一個替代假設作為候選假設。 非定向（雙側）備擇假設聲明總體參數與零假設中聲明的值不同； 方向性（單向）備擇假設聲明總體參數大於（或小於）空值。
表 5. 二項分佈。 成功概率 = 0.25 英寸 n = 30 次試驗
|
X |
可能性 |
累積概率 |
|
0 |
0.0002 |
0.0002 |
|
1 |
0.0018 |
0.0020 |
|
2 |
0.0086 |
0.0106 |
|
3 |
0.0269 |
0.0374 |
|
4 |
0.0604 |
0.0979 |
|
5 |
0.1047 |
0.2026 |
|
6 |
0.1455 |
0.3481 |
|
7 |
0.1662 |
0.5143 |
|
8 |
0.1593 |
0.6736 |
|
9 |
0.1298 |
0.8034 |
|
10 |
0.0909 |
0.8943 |
|
11 |
0.0551 |
0.9493 |
|
12 |
0.0291 |
0.9784 |
|
13 |
0.0134 |
0.9918 |
|
14 |
0.0054 |
0.9973 |
|
15 |
0.0019 |
0.9992 |
|
16 |
0.0006 |
0.9998 |
|
17 |
0.0002 |
1.0000 |
|
. |
. |
. |
|
30 |
0.0000 |
1.0000 |
在原假設下，我們可以計算出示例結果的概率分佈。 表 5 顯示，對於 = 0.25和 n = 30，概率（見等式（1））和累積概率：
從這張表中，我們得到了擁有的概率 x ³15 名有視力障礙的工人
P(x ³15） = 1 -P(X15） = 1 - 0.9992 = 0.0008
這意味著，如果他們經歷了非暴露人群的疾病流行，我們極不可能觀察到 15 名或更多有視力障礙的工人。 因此，我們可以拒絕原假設並確認所研究的工人人群中視力障礙的患病率更高。
时间 n×p³ 5 和 n×(1-) ³ 5，我們可以使用高斯近似：
從標準高斯分佈表中我們得到：
P(|z|>2.95） = 0.0008
與確切的結果非常吻合。 從這個近似我們可以看出，假設的統計檢驗的基本結構由信噪比組成。 在我們的例子中，信號是（p - ), 觀察到的與零假設的偏差，而噪聲是標準偏差 P:
比值越大，空值概率越小.
在做出有關統計假設的決策時，我們可能會犯兩種錯誤：I 類錯誤，當原假設為真時拒絕原假設； 或 II 型錯誤，當原假設為假時接受原假設。 概率水平，或 p值， 是 I 類錯誤的概率，用希臘字母 a 表示。 這是根據原假設下觀測值的概率分佈計算得出的。 通常預先定義一個錯誤水平（例如，5%、1%），並在我們的觀察結果的概率等於或小於這個所謂的臨界水平時拒絕零假設。
II 類錯誤的概率用希臘字母 β 表示。 要計算它，我們需要在備擇假設中指定要測試的參數的 α 值（在我們的示例中，α 值用於 ). 通用備選假設（不同於、大於、小於）沒有用。 在實踐中，一組備擇假設的 β 值或其補充值是有意義的，這稱為檢驗的統計功效。 例如，將 α-error 值固定為 5%，從表 5 中我們發現：
P(x ³12) <0.05
在原假設下 = 0.25。 如果我們至少要觀察 x = 12 次成功，我們將拒絕原假設。 相應的 β 值和冪為 x = 12 由表 6 給出。
表 6. x = 12、n = 30、α = 0.05 的 II 類誤差和功效
|
|
β |
強大能力 |
|
0.30 |
0.9155 |
0.0845 |
|
0.35 |
0.7802 |
0.2198 |
|
0.40 |
0.5785 |
0.4215 |
|
0.45 |
0.3592 |
0.6408 |
|
0.50 |
0.1808 |
0.8192 |
|
0.55 |
0.0714 |
0.9286 |
在這種情況下，我們的數據無法區分是否 大於零值 0.25 但小於 0.50，因為對於這些值，研究的功效太低 (<80%) <0.50——也就是說，我們研究的靈敏度是 8% = 0.3, 22% 對於 = 0.35,..., 64% 對於 = 0.45。
實現較低 β 值或較高功效水平的唯一方法是增加研究規模。 例如，在表 7 中，我們報告了 β 和功效 n = 40; 正如預期的那樣，我們應該能夠檢測到 值大於 0.40。
表 7. x = 12、n = 40、α = 0.05 的 II 類誤差和功效
|
|
β |
強大能力 |
|
0.30 |
0.5772 |
0.4228 |
|
0.35 |
0.3143 |
0.6857 |
|
0.40 |
0.1285 |
0.8715 |
|
0.45 |
0.0386 |
0.8614 |
|
0.50 |
0.0083 |
0.9917 |
|
0.55 |
0.0012 |
0.9988 |
研究設計基於對一組備選假設的仔細審查，這些備選假設值得考慮並保證提供足夠樣本量的研究的功效。
在流行病學文獻中，強調了提供可靠風險估計的相關性。 因此，報告置信區間（95% 或 90%）比報告更重要 p-假設檢驗的值。 按照同樣的推理，應該注意對小規模研究結果的解釋：由於低功效，即使是中間效應也可能無法檢測到，另一方面，隨後可能無法複製巨大的效應。
高級方法
在過去幾年中，職業醫學背景下使用的統計方法的複雜程度一直在增加。 在統計建模領域可以找到重大發展。 Nelder 和 Wedderburn 系列的非高斯模型（廣義線性模型）一直是對職業流行病學等領域知識增長最顯著的貢獻之一，相關響應變量是二元的（例如，生存/死亡）或計數（例如，工業事故的數量）。
這是廣泛應用回歸模型作為基於列聯表（簡單和分層分析）的更傳統分析類型的替代方案的起點。 泊松、考克斯和邏輯回歸現在通常分別用於縱向和病例對照研究的分析。 這些模型是分類響應變量線性回歸的對應物，具有直接提供相關流行病學關聯度量的優雅特徵。 例如，泊松回歸的係數是比率的對數，而邏輯回歸的係數是優勢比的對數。
以此為基準，統計建模領域的進一步發展主要有兩個方向：重複分類測量的模型和擴展廣義線性模型（廣義加性模型）的模型。 在這兩種情況下，目標都集中在提高統計工具的靈活性，以應對現實中出現的更複雜的問題。 許多職業研究都需要重複測量模型，其中分析單位處於亞個體水平。 例如：
- 研究工作條件對腕管綜合症的影響必須考慮一個人的雙手，它們不是彼此獨立的。
- 環境污染物的時間趨勢分析及其對兒童呼吸系統的影響可以使用極其靈活的模型進行評估，因為劑量-反應關係的確切函數形式很難獲得。
在貝葉斯統計的背景下，已經看到了平行的並且可能更快的發展。 在引入計算機密集型方法後，使用貝葉斯方法的實際障礙消失了。 Monte Carlo 程序，例如 Gibbs 抽樣方案，使我們無需進行數值積分來計算代表貝葉斯方法最具挑戰性的特徵的後驗分佈。 貝葉斯模型在實際和復雜問題中的應用數量在應用期刊中發現了越來越多的空間。 例如，小區域級別的地理分析和生態相關性以及艾滋病預測模型越來越多地使用貝葉斯方法來處理。 這些發展受到歡迎，因為它們不僅代表了可用於流行病學數據分析的替代統計解決方案數量的增加，而且還因為貝葉斯方法可以被認為是一種更合理的策略。