化學品和其他試劑的毒性研究和表徵通常是在特定器官和器官系統的基礎上進行的。 在本章中，選擇了兩個目標進行深入討論：免疫系統和基因。 選擇這些示例來代表複雜的目標器官系統和細胞內的分子目標。 對於目標器官毒理學的更全面討論，讀者可以參考標準毒理學教科書，例如 Casarett 和 Doull，以及 Hayes。 國際化學品安全計劃 (IPCS) 還發布了若干關於器官系統目標器官毒理學的標准文件。
目標器官毒理學研究通常根據表明物質特定毒性作用的潛在信息進行，這些信息來自流行病學數據或一般急性或慢性毒性研究，或基於保護某些器官功能的特殊關注，例如作為生殖或胎兒發育。 在某些情況下，法定機構明確要求進行特定目標器官毒性試驗，例如根據美國農藥法進行的神經毒性試驗（參見“美國對生殖毒物和神經毒劑進行風險評估的方法”，以及根據日本化學品法進行的致突變性試驗物質控制法（參見“危害識別原則：日本方法”）。
正如“靶器官和關鍵效應”中所討論的，關鍵器官的識別是基於對首先產生不良反應或對最低劑量或暴露有不良反應的器官或器官系統的檢測。 然後，此信息用於設計特定的毒理學研究或更明確的毒性測試，這些測試旨在引發目標器官中更敏感的中毒跡象。 靶器官毒理學研究也可用於確定作用機制，用於風險評估（參見“美國對生殖毒物和神經毒劑進行風險評估的方法”）。
靶器官毒性研究方法
可以通過暴露完整的生物體並詳細分析目標器官的功能和組織病理學，或通過體外暴露細胞、組織切片或短期或長期培養的整個器官來研究目標器官（參見“Mechanisms of毒理學：簡介和概念”）。 在某些情況下，人類受試者的組織也可用於靶器官毒性研究，這些可能提供驗證跨物種外推假設的機會。 但是，必須記住，此類研究不提供有關毒代動力學的相關信息。
一般而言，靶器官毒性研究具有以下共同特徵： 對靶器官進行詳細的組織病理學檢查，包括屍檢、組織重量和固定組織檢查； 目標器官中關鍵通路的生化研究，例如重要的酶系統； 器官和細胞成分執行預期代謝和其他功能的能力的功能研究； 目標器官細胞暴露和早期影響的生物標誌物分析。
目標器官生理學、生物化學和分子生物學的詳細知識可以納入目標器官研究。 例如，由於小分子量蛋白質的合成和分泌是腎功能的一個重要方面，腎毒性研究通常包括對這些參數的特別關注（IPCS 1991）。 因為細胞間通訊是神經系統功能的一個基本過程，神經毒性的靶器官研究可能包括神經遞質合成、攝取、儲存、釋放和受體結合的詳細神經化學和生物物理測量，以及膜變化的電生理測量與這些事件相關的潛力。
高度重視靶器官毒性的體外方法的開發，以替代或減少對整隻動物的使用。 這些方法在處理生殖毒物方面取得了實質性進展（Heindel 和 Chapin，1993 年）。
總之，靶器官毒性研究通常作為確定毒性的高級試驗進行。 進一步評估的具體目標器官的選擇取決於篩選水平測試的結果，例如經合組織和歐盟使用的急性或亞慢性測試； 出於對防止某些類型的不利健康影響的考慮，一些目標器官和器官系統可能是特別調查的先驗候選對象。